La terapia genica è sempre più efficace

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Per la ricerca sulle malattie genetiche rare
Ciclosporina H: il segreto per una terapia genica ancora più efficace

La terapia genica è da tempo una speranza di cura concreta per molte malattie genetiche rare. Ma non sempre si possono ottenere i risultati auspicati in tempi brevi: alcune cellule hanno dei “meccanismi di difesa” che però oggi possono essere momentaneamente evitati.

Grazie ad uno studio guidato da Anna Kajaste-Rudnitski presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano e portato avanti in collaborazione con lo University College London, è stato scoperto che una molecola naturale – la Ciclosporina H – consente di ridurre una delle linee di difesa, quindi rendere più efficace il trasferimento genico alla base della terapia.

Una svolta importante per il trattamento di tutte quelle malattie, come la beta-talassemia, per le quali finora la terapia genica non dava gli stessi risultati.

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di fare ricerca all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica.
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Ciclosporina H: il segreto per una terapia genica ancora più efficace
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La terapia genica è sempre più efficace ultima modifica: 2018-11-20T12:08:29+00:00 da Telethon

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